近期我公司東地科技合作伙伴Curi Bio推出MantaReady™ 3D骨骼肌成肌細(xì)胞-準(zhǔn)備鑄造用于3D肌肉組織工程實(shí)驗(yàn)的等基因?qū)φ蘸投排d氏肌營(yíng)養(yǎng)不良人類成肌細(xì)胞。

Curi Bio是美國(guó)基于人類干細(xì)胞的藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)的開(kāi)發(fā)商，宣布將其MantaReady-iPSC衍生骨骼肌成肌細(xì)胞商業(yè)化，專門針對(duì)創(chuàng)建用于臨床前治療發(fā)現(xiàn)、高通量篩選和疾病建模的人類3D肌肉組織工程進(jìn)行優(yōu)化。

成肌細(xì)胞系是為了響應(yīng)3D骨骼肌工程所需的高質(zhì)量iPSC衍生細(xì)胞的日益增長(zhǎng)的需求而開(kāi)發(fā)的。大的細(xì)胞擴(kuò)增對(duì)于提供足夠的細(xì)胞數(shù)量來(lái)制造3D類器官是必要的。為3D組織擴(kuò)增細(xì)胞的傳統(tǒng)過(guò)程不僅耗時(shí)，而且會(huì)導(dǎo)致細(xì)胞純度和活力隨著多次傳代而降低，從而導(dǎo)致肌肉組織功能不理想。MantaReady細(xì)胞經(jīng)過(guò)質(zhì)量控制以確保最佳性能，并以高密度冷凍保存以實(shí)現(xiàn)直接細(xì)胞解凍組織鑄造。這種節(jié)省時(shí)間和減少變異性的方法消除了擴(kuò)大成肌細(xì)胞用于組織工程和下游測(cè)定的需要。

MantaReady以兩種形式提供：一種是使用來(lái)自健康供體的iPSC產(chǎn)生的野生型系，另一種是杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良(DMD)疾病系，其具有外顯子45缺失和外顯子54中17bp缺失，以確保真正的肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白缺失。這對(duì)同源基因改變了臨床前藥物發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域的游戲規(guī)則。Curi Bio執(zhí)行官Nick Geisse表示，通過(guò)創(chuàng)新技術(shù)能夠?yàn)檠芯咳藛T提供高質(zhì)量的骨骼肌細(xì)胞，可用于加速藥物發(fā)現(xiàn)過(guò)程和轉(zhuǎn)化肌肉生物學(xué)研究。將會(huì)是幫助研究人員開(kāi)發(fā)DMD新治療策略的重要一步。

細(xì)胞被富集以確保肌源性純度高于80%，并在2D和3D工程肌肉組織(EMT)中仔細(xì)篩選以保證功能。在短短五天內(nèi)，成肌細(xì)胞以高密度快速融合，形成條紋狀多核肌管，表達(dá)關(guān)鍵的肌源性標(biāo)記物，如Desmin、Dystrophin和MyHC。EMT在培養(yǎng)中篩選收縮抽搐和強(qiáng)直力、收縮動(dòng)力學(xué)、疲勞、正力頻率和壽命，以遞送模擬體內(nèi)功能的細(xì)胞，并提供一個(gè)大的實(shí)驗(yàn)窗口來(lái)測(cè)試發(fā)育和成熟各個(gè)階段的治療效果。

MantaReady細(xì)胞可在含有100萬(wàn)、600萬(wàn)和1200萬(wàn)個(gè)細(xì)胞的冷凍瓶中獲得。所有格式的試劑盒都包含Curi專有的MantaReady骨骼肌培養(yǎng)基，該培養(yǎng)基的配方可將細(xì)胞分化為肌管，并在培養(yǎng)中支持3D組織數(shù)月。Curi Bio研究與合作副總裁Greg Luerman說(shuō)道：“我們很高興能向臨床前藥物發(fā)現(xiàn)社區(qū)提供這種新產(chǎn)品，我們的團(tuán)隊(duì)花了很多精力來(lái)了解神經(jīng)肌肉疾病領(lǐng)域需要什么來(lái)加速研發(fā)，我們相信這款產(chǎn)品不僅有助于DMD的研究，而且有助于一系列疾病、衰老研究、肌肉損傷等。"